– CBL-0201DD 二期研究达到主要终点和所有次要终点。
– 64.5% 的疼痛性脂肪瘤在 CBL-514 治疗后显示完全清除或大于 50% 的尺寸缩小。
– 54.8% 的疼痛性脂肪瘤在一次 CBL-514 治疗后显示完全清除或大于 50% 的尺寸缩小。
– CBL-514 治疗的疼痛性脂肪瘤的疼痛评分降低了 4.7 分。
– CBL-514 是第一个和唯一一个在脂肪瘤大小缩小、完全清除和疼痛改善 4.0 分以上方面显示出临床和统计学显著疗效的药物。
台北, 2023年9月13日 — 卡莱威生物科技(Caliway)今天宣布,来自 CBL-0201DD 二期研究(NCT05387733)的意向治疗(ITT)人群和每议定方案(PP)人群分析中,所有主要和次要疗效终点均已达成,该研究评估了 CBL-514 在德肉病脂肪瘤患者中的疗效和安全性。此外,CBL-514 显示了良好的安全性和耐受性,没有报告任何全身不良事件。
德肉病是一个目前没有批准或有效治疗的罕见疾病,导致临床需求仍未得到满足。根据 Emma Hansson 医学博士在 2011 年发表的一项研究,与基线相比,脂肪吸除术可能会在脂肪吸除术后 3 个月内将德肉病的疼痛程度降低 3 分(通过视觉模拟量表评估)。
“CBL-0201DD 研究的顶线结果表明,CBL-514 是第一个和唯一一个显示出临床意义和统计学显著性的产品,可使疼痛性脂肪瘤完全清除或大于 50% 尺寸缩小,同时也显示出显著的 4.7 分疼痛改善,”卡莱威首席执行官 Vivian Ling 说。
CBL-0201DD 研究的顶线结果
在 CBL-0201DD 二期研究中,招募了至少有 4 个疼痛性且定义明确的脂肪瘤的 12 名参与者,并随机分配到 CBL-514 的 2 个剂量组,每个组 6 名参与者。每名入组参与者将接受高达 2 个疗程的分配剂量 CBL-514,注射到选定的脂肪瘤中,每个脂肪瘤的注射体积将基于通过超声波确定的脂肪瘤大小。
主要终点
- 高剂量组中疼痛性脂肪瘤的尺寸在 CBL-514 治疗后 4 周和 8 周时分别缩小了 51.3%(p<0.0001)和 54.7%(p<0.0001)。
- 低剂量组中疼痛性脂肪瘤的尺寸在 CBL-514 治疗后 4 周和 8 周时分别缩小了 40.0%(p=0.0002)和 34.7%(p<0.0001)。
次要终点
- 高剂量组中有 90.3% 的疼痛性脂肪瘤在 CBL-514 治疗后与基线相比显示出尺寸缩小。
- 高剂量组中有 64.5% 的疼痛性脂肪瘤在 CBL-514 治疗后与基线相比显示出完全清除或大于 50% 的尺寸缩小。
- 高剂量组中有 38.7% 的疼痛性脂肪瘤在 CBL-514 治疗后与基线相比显示出完全清除。
- 高剂量组中疼痛性脂肪瘤的平均绝对疼痛评分变化在 CBL-514 治疗后与基线相比降低了 4.7 分(p<0.0001),通过比较疼痛量表评估。
低剂量组中疼痛性脂肪瘤的结果在主要和所有次要终点上均显示出统计学显著性。CBL-0201DD 研究的详细疗效和安全性顶线结果将在罕见病杂志上发表。基于这些有前景的结果,卡莱威目前正计划 CBL-0202DD 二期 2b 研究的 IND 申请,以进一步研究 CBL-514 治疗德肉病的疗效。
关于德肉病
德肉病是一种罕见的、易复发的疾病,其特征是主要位于躯干部位以及靠近躯干的四肢处发育疼痛性脂肪瘤。疼痛是慢性的(>3 个月),对称的,常常使人残疾,并对传统止痛药物抵抗。根据早期报告,德肉病的主要症状是肥胖、疼痛性脂肪组织和众多精神病学表现,包括睡眠障碍、抑郁和焦虑。
德肉病的病因仍然未知。目前还没有批准的药物或推荐的标准治疗德肉病。当前的治疗选择,包括外科切除、吸脂、电疗法和抗炎药物,都是对症治疗,疗效有限,且有许多不良事件。德肉病的临床需求仍未得到满足。
根据全球德肉病治疗市场研究报告,2021 年全球德肉病治疗市场规模为 110 亿美元。复合年增长率(CAGR)为 6.76%,预计到 2030 年全球德肉病治疗市场将扩大到 199.5 亿美元。
关于 CBL-0201DD 二期研究
CBL-0201DD 研究是一项随机、开放标签的二期试验(NCT05387733),评估 CBL-514 注射液在德肉病患者中的疗效和安全性。
为确定德肉病治疗的最佳 CBL-514 剂量,该研究招募了至少有 4 个疼痛性脂肪瘤的 12 名德肉病患者,并以 1:1 的比例随机分配到两组,接受两种剂量的 CBL-514 注射液之一。每名受试者将接受高达两疗程的分配剂量 CBL-514,注射到选定的脂肪瘤中,每个脂肪瘤的注射体积将基于通过超声波确定的脂肪瘤大小。
每个脂肪瘤的疗效将在最后一次治疗后第 4 周和第 8 周进行评估。主要终点是 CBL-514 治疗后通过超声波测量的脂肪瘤尺寸变化。次要终点包括通过超声波测量的脂肪瘤尺寸变化和/或完全清除的百分比,以及 CBL-514 治疗后单个脂肪瘤疼痛的改善。
关于 CBL-514
CBL-514 是一种首创的小分子药物,是一种注射溶解脂肪的药物,在动物研究中可诱导脂肪细胞凋亡和脂解,以减少治疗区域的皮下脂肪,而不会对中枢神经系统、心血管系统和呼吸系统造成任何系统性副作用。卡莱威的非临床研究显示,CBL-514 抑制细胞存活激酶 DYRK1b,上调凋亡介质 caspase 3 和 Bax/Bcl-2 比率,然后体内和体外诱导剂量依赖性的脂肪细胞凋亡。
卡莱威正在研究 CBL-514 的多种适应症,包括非侵入性减脂(减少皮下脂肪)、德肉病、纤体和脂肪瘤治疗。
关于卡莱威生物科技
卡莱威生物科技(Caliway)是一家总部位于台湾的临床阶段生物制药公司,致力于突破性新药发现,研发小分子新药,帮助患病或生命垂危的患者。卡莱威的目标是成为医学美容和炎症性疾病领域的创新制药领导者。欲了解更多信息,请访问:www.Caliway.com.tw/en
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