• 高级临床阶段资产多项开发中,包括RL-007在精神分裂症相关认知障碍患者中的2b期研究
• DMX-1002(依波加因)1期结果使得与监管机构讨论是否可以进入鸦片类药物使用障碍患者的概念验证研究
• 公司22700万美元的现金储备和承诺贷款资金预计可支持运营至2026年上半年

纽约和柏林,2023年8月10日 — atai Life Sciences(纳斯达克股票代码:ATAI)“atai”是一家临床阶段生物制药公司,旨在改变心理健康疾病治疗,报告了2023年第二季度财务业绩和公司更新。

“我们将继续关注我们的愿景,即通过疗法来治愈心理健康疾病,使每个人无论在何处都能过上更充实的生活,”atai首席执行官兼联合创始人Florian Brand说。“展望2023年下半年和以后,我们相信我们已准备就绪,将继续推进关键临床项目。我们特别感兴趣RL-007在进行中的随机双盲安慰剂对照2b期研究中的进展,以及在进行中的1期研究第3部分对VLS-01的进一步评估。今天,我们很高兴报告DMX-1002(依波加因)1期试验的数据。”

“现有的鸦片类药物使用障碍患者治疗效果不佳,大约75%接受治疗的患者在1年内会复发,”atai首席科学官兼联合创始人Srinivas Rao说。“DMX-1002有可能成为这类脆弱患者群体的一种疾病修改治疗,帮助他们结束难以摆脱的药物依赖循环。”

“这项试验结果与依波加因(DMX-1002活性成分)已知的不良反应特征相符,”伦敦帝国学院心脏电生理学荣休教授Marek Malik说,他是DMX-1002开发计划的临床顾问。“众所周知,依波加因会引起心电图QT间期延长。许多但不是所有的药物引起的QT间期延长都与心律失常有关。在控制环境下,通过适当的心电监测和安全规程,预计依波加因引起的QT相关不良反应是可以控制的。对于这类严重患者群体,如鸦片类药物使用障碍患者,在这样的环境下给予依波加因治疗可能会成为一种范式转变。”

DMX-1002(依波加因)1期结果与项目更新:

公司今天公布了DMX-1002的1期研究结果,DMX-1002是一种胆碱能受体、谷氨酸受体和单胺能受体调节剂,被开发用于治疗鸦片类药物使用障碍。

这项单盲1期研究评估了DMX-1002单次递增剂量在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。3毫克/千克、6毫克/千克和9毫克/千克的口服剂量在20名受试者中进行评估。1期试验结果显示,9毫克/千克的DMX-1002口服剂量达到之前研究报道的浓度范围,在这些研究中,受试者报告了心理体验,并在鸦片类药物使用障碍中获得了疗效。

与之前DMX-1002试验报道类似,不良事件(AEs)类型主要为轻度至中度。未报道任何严重不良事件。

在接受9毫克/千克DMX-1002的2名受试者中,1名QTc延长接近已报道的10毫克/千克剂量水平(中位数变化:95毫秒)。该受试者QTcF延长为90-94毫秒,QTcF间期为493-501毫秒。该患者无症状,未发生任何心律失常,QTc变化在无干预或后遗症的情况下自行恢复。

在研究过程中,公司与心脏专家密切合作,他们认为这种程度的QT延长虽然存在临床风险,但通过监测可以降低风险,以确保医疗环境下患者安全。药物效益需要在疗效试验中定义,并需要与已定义风险进行权衡。

公司计划与监管机构协商,评估是否可以将DMX-1002推进到鸦片类药物使用障碍患者的疗效研究。

近期发展:

RL-007(精神分裂症相关认知障碍的前列腺素能调节剂)

• 进行中的2b期研究是6周随机双盲安慰剂对照研究,评估20毫克和40毫克RL-007与安慰剂的效果。
• 主要终点为基线到研究终点MATRICS认知评估套装(MCCB)神经认知综合评分的变化,这是监管机构公认的终点。
• 公司预计2024年下半年报告这项研究的头线结果。

VLS-01(N,N-二甲基色胺[DMT]治疗抗抑郁药物无效抑郁症)

• 进行中的1期研究旨在评估静脉(IV)输注和公司专有口腔透皮膜片(OTF)给药形式下VLS-01的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学。
• 在1期(IV)和2期(OTF)中,VLS-01耐受性好,未出现剂量限制毒性,安全性概况良好。VLS-01给药后大多数受试者出现主观心理体验。3期正在进一步优化OTF给药形式的药代动力学和药效动力学,包括进一步剂量范围。
• 公司预计2023年第3季度报告更多临床数据。

PCN-101(R-氯胺酮治疗抗抑郁药物无效抑郁症)

• 公司最近宣布完成开放标签桥接研究,旨在评估60毫克、90毫克和120毫克PCN-101皮下给药与60毫克静脉给药在安全性、耐受性和药代动力学方面的差异。
• 药代动力学(PK)分析表明,120毫克PCN-101皮下给药导致药物暴露(AUC)近乎翻倍,同时最大浓度(Cmax)与60毫克静脉剂量相当。
• 在最高120毫克皮下剂量下,镇静(MOAA/S评分<5)和解离(CADSS总分>4且与基线相比增加>0)发生率均为14%。整体数据支持在未来研究中探索PCN-101在家使用的概念。
• 公司继续与Perception Neuroscience探讨战略合作选择。

EMP-01(3,4-甲基二氧基甲基安非他命[MDMA]衍生物治疗创伤后应激障碍)

• 1期研究旨在评估EMP-01单次递增剂量在健康成年受试者中的安全性和耐受性。
• 受试者招募已完成,公司预计2023年第4季度报告初步临床数据。

COMP360(Psilocybin治疗抗抑郁药物无效抑郁症、厌食症和创伤后应激障碍)

• COMPASS Pathways正在进行由2项关键试验组成的3期计划,每项试验都将包含长期随访组件。首次试验1(COMP005)的头线数据预计于2024年夏季公布。两项关键试验的主要终点均为基线到第6周MADRS总分的变化。
• 美国医学会最近发布了新的III级当前程序术语(CPT®)代码,用于心理药物治疗期间的连续在场监测和干预。该代码将于2024年1月1日生效并将收录在CPT手册中。一旦生效,新的代码将提供一种机制来跟踪和报告心理药物治疗的实施。

合并财务业绩

现金、现金等价物和短期投资:2023年6月30日,现金、现金等价物和短期投资总额为2.275亿美元,相比2022年12月31日的2.731亿美元下降0.456亿美元。下降主要由运营活动现金流量净额-0.437亿美元和向关联方提供的贷款0.03亿美元导致。公司预计其现金储备和承诺贷款资金将足以支持运营至2026年上半年。

研发费用:2023年6月30日三个月内的研发费用为1.555亿美元,其中股权激励费用0.033亿美元,相比2022年同期1.719亿美元,其中股权激励费用0.039亿美元下降0.024亿美元,主要由于非临床活动相关成本下降0.018亿美元和合同研究机构费用下降0.006亿美元。

管理费用:2023年6月30日三个月内管理费用为1.656亿美元,其中股权激励费用0.054亿美元,相比2022年同期1.722亿美元,其中股权激励费用0.057亿美元下降0.006亿美元,主要由于人员相关成本下降0.004亿美元和其他公共公司管理成本净额下降0.002亿美元。

净亏损:2023年6月30日三个月内归属于atai Life Sciences N.V.股东的净亏损为-3.304亿美元(包括非现金股权激励费用0.088亿美元),相比2022年同期-3.661亿美元(包括非现金股权激励费用0.095亿美元)下降。

关于atai Life Sciences

atai致力于通过疗法来改变心理健康疾病治疗,旨在高效开发创新治疗方法来治疗抑郁症、焦虑症、成瘾和其他心理健康疾病。

通过汇集资源和最佳实践,atai旨在负责任地加速新药开发,实现临床意义深远且可持续的行为变化。

atai的愿景是通过疗法来治愈心理健康疾病,让每个人无论在何处都能过上更充实的生活。欲了解更多信息,请访问www.atai.life。

参考文献:

1. DC Mash et. al. [1998]
2. DC Mash et. al. [2018]
3. T Knuijver et al. [2021]

前瞻性声明

本新闻稿包含根据美国私人证券诉讼改革法案定义的前瞻性声明。例如对未来经营业绩和财务状况的预测、关键临床项目的进展、监管审批的时间表、我们业务战略和计划的声明,以及潜在收购、合作和其他战略安排,都属于前瞻性声明。由于前瞻性声明涉及风险和不确定性,实际结果可能与声明有重大差异。这些风险和不确定因素包括但不限于:我们有限的运营历史、历史亏损,以及未来预计将继续产生重大亏损;我们将需要大量额外资金来实现业务目标,包括开发和任何商业化;我们从未产生收入,可能永远无法盈利;我们的产品包含管制药物,其使用可能引起公众争议;临床前研究和临床试验存在不确定性,我们的计划可能会延迟或从未推进到临床试验阶段;我们依赖第三方协助进行临床试验,临床试验的进度受