(SeaPRwire) –   上海, 2023年12月17日 — YolTech Therapeutics今天宣布,首例患者已接受YOLT-201治疗,这是公司正在开发的首个体内基因编辑候选药物,旨在作为单次给药,可能成为遗传性转移蛋白型淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的潜在治愈性疗法。

YolTech进行的这项研究是一项单臂开放式剂量升级临床试验(Clinicaltrials.gov: NCT06082050)。该试验的主要目标是评估YOLT-201的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学,以及识别优化生物有效剂量(OBD)。

ATTR-CM是一种罕见、进展性和残疾性疾病。它是由不稳定的转移蛋白(TTR)错误折叠引起TTR蛋白质沉积于心肌间质的淀粉样变性,导致心肌肌腱变硬,进而引起心力衰竭。研究报告显示,如果不治疗的话,从ATTR-CM首次诊断开始的中位生存时间约为3.5年。

YolTech创始人兼CEO吴宇轩表示:“首例患者入组,代表着YolTech在体内基因编辑领域的不懈努力正逐步成为现实。我们衷心感谢参与YOLT-201项目的所有研究人员、合作伙伴和支持者,特别感谢复旦大学附属华法医院为体内基因编辑药物开发提供坚定支持的研究团队。我们相信通过这一干预措施,将为ATTR-CM患者提供一种新的治疗选择,给他们带来新的希望和改善生活质量。”

这项研究是YolTech一系列体内基因编辑临床试验的一部分。该公司将继续致力于ATTR和其他疾病的研究。通过与临床社区的密切合作,我们将继续追求卓越,推动医疗技术的前沿,为全球患者提供更先进和创新的医疗解决方案。

关于YOLT-201

YOLT-201注射液利用几种脂质成分,包括可离子脂质作为主要助剂,将mRNA和sgRNA原料封装成脂质质粒(LNP)。静脉注射入体内后,血浆中的ApoE蛋白会结合在LNP粒子表面。表达LDLR受体的肝细胞会通过内吞作用识别并吞噬ApoE蛋白,形成内小体。内小体pH值下降促进可离子脂质与内小体膜之间的电性相互作用,导致膜的破坏并释放mRNA和sgRNA。mRNA在细胞质中与核糖体结合,翻译出基因编辑蛋白。基因编辑蛋白与sgRNA一起进入细胞核。sgRNA具有特异性地定位TTR基因序列的功能,基因编辑蛋白对TTR基因进行修饰,防止其正常转录为mRNA。通过这一过程,阻断TTR蛋白的产生,实现单次给药就可全面治愈ATTR疾病的目的。

关于YolTech 

YolTech Therapeutics致力于开发强大的基因编辑药物来治疗严重疾病的患者,它建立了领先的高通量进化平台和创新LNP递送系统。它在新型Cas和基因编辑发现以及独立的知识产权和全球核心专利保护方面具有强大能力。它创建了一个重点关注心血管疾病、代谢疾病、传染病以及更常见和罕见疾病的10多个基因疗法管线。其领先产品将于2023年年底进入I期临床试验。

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