(SeaPRwire) –   尧宁,韩国,2024年1月23日 — GC Biopharma Corp.(006280.KS)宣布,欧洲药品管理局(EMA)已为其脑脊液内注射(ICV)酶替代疗法(ERT)候选药物GC1130A授予罕见病药物地位,GC1130A旨在治疗三磷酸酯酶A型桑菲波综合征(三磷酸酯酶III型A)。该药物是GC Biopharma与Novel Pharma合作开发的。

GC1130A此前已在美国FDA获得罕见儿科疾病地位(RPDD)和罕见病药物地位(ODD)。在此基础上,欧洲也给予同样重要的批准。

三磷酸酯酶A型桑菲波综合征是一种遗传性疾病,会因积聚肝素硫酸盐而损害中枢神经系统,导致儿童患者进行性神经退行。三磷酸酯酶III型A患者的平均预期寿命约为15年,目前还没有批准的治疗方法。在非临床研究中,GC1130A在安全性和有效性方面都显示出可以清除肝素硫酸盐并恢复脑功能。

自2020年以来,GC Biopharma和Novel Pharma一直在GC1130A的开发中合作。利用专有的重组蛋白质生产技术,GC Biopharma成功将GC1130A制成与脑脊液兼容的高蛋白浓度形式。Novel Pharma是一家专注于韩国罕见病药物开发的生物技术公司。

“EMA的这一认定再次证明我们合作管线在未来临床试验中治疗疾病机制的潜力。”GC Biopharma表示,它将“全力推进临床试验,以满足桑菲波综合征患者的迫切未满足的医疗需求。”

关于GC Biopharma Corp.

GC Biopharma Corp.(原名Green Cross Corporation)是一家生物制药公司,提供救命和维持生命的蛋白质治疗药物和疫苗。总部位于韩国尧宁,GC Biopharma Corp.是全球领先的血浆蛋白质和疫苗产品制造商之一,致力于提供高质量的医疗保健解决方案已超过半个世纪。

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GC Biopharma Corp.联系人(媒体)
史希

袁烨

金瑞琪

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