(SeaPRwire) –   亮点:

  • 临床医生和照料者在多个疗效测量中都评估出明显改善
  • 改善一致地体现在费尔南-麦克德米德综合征的临床重要方面,包括沟通、行为、认知/学习和社交
  • 临床医生和照料者的全局疗效测量显示出通常被认为在临床上有意义的改善程度:

– 临床全局改善感觉(CGI-I) – 均分为2.4,其中18名儿童中有16名被临床医生评估出有改善

– 照料者总体变化感觉(CIC) – 均分为2.7,其中18名儿童中有15名被照料者评估出有改善

  • 在14个疗效终点中,有10个在总体/总分数上从基线水平有统计学意义的改善(Wilcoxon签名秩和检验p<0.05)
  • NNZ-2591安全可耐受,治疗期间没有临床显著的实验室值或其他安全参数变化

墨尔本, 2023年12月18日 — 澳大利亚Neuren制药公司今天公布了其针对费尔南-麦克德米德综合征儿童进行的NNZ-2591药物II期临床试验的前期结果。临床医生和照料者都观察到明显改善,改善涵盖多个疗效测量。改善一致地体现在该综合征的许多核心特征上。费尔南-麦克德米德综合征对患者及其父母和兄弟姐妹来说,其影响质量的生活是极为严重的。尽管其影响极为严重,但目前还没有任何批准的治疗方案。

Neuren首席执行官Jon Pilcher评论说:”这些结果的力度和一致性超出我们的预期,给我们带来高度信心,以加快开发潜在的首款治疗费尔南-麦克德米德综合征的巨大未满足医疗需求的疗法。我们对参与本次临床试验的美国各试验中心以及费尔南-麦克德米德综合征社区的所有人表示衷心感谢,他们使这项具有里程碑意义的临床试验得以成功完成。”

芝加哥拉什大学医学中心儿科教授伊丽莎白·贝里-克拉维斯博士在试验中担任研究人员,她评论说:”尽管这项II期临床试验采用开放标签设计,但我对临床医生和照料者在多个临床重要特征如沟通、认知、学习、社交和行为等方面观察到的全面改善感到很鼓舞。临床医生评估的CGI-I以及照料者评估的CIC都达到通常被认为在临床上有意义的改善程度。我期待着看到该项目进入下一阶段开发,为费尔南-麦克德米德综合征社区带来帮助。”

研究设计
该开放标签II期临床试验在美国四家医院对20名3-12岁儿童进行观察,研究NNZ2591在13周治疗期间的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。NNZ-2591给所有受试者口服液体剂型两次每日,在首6周内分两期逐步增加剂量至目标剂量12mg/kg,根据独立安全审查结果调整。研究包括至少4周筛查和观察以全面评估基线特征,然后进行13周治疗期。治疗结束后2周进行随访评估。共筛查23名儿童,5名未通过筛查,18名进入研究。平均年龄8.6岁。

该首次儿童临床试验的主要终点为安全性、耐受性和药代动力学。次要终点包括14个疗效测量,由临床医生和照料者评估。疗效测量包括全局评估、特定症状领域评估和生活质量评估。

安全性和耐受性
NNZ-2591耐受性好,安全性表现良好。大多数治疗出现不良事件轻度至中度。仅有1例严重不良事件(胃肠炎),与研究药物无关,发生在治疗结束后安全随访期间。3例因不良事件退出,其中2例因感染COVID-19,1例癫痫与研究药物无关。治疗期间没有临床显著的实验室值、电 cardiogram(ECG)或其他安全参数变化。

疗效
从基线水平总体/总分数上有统计学意义改善(Wilcoxon签名秩和检验p<0.05)的疗效终点有10个。

临床医生和照料者评估的全局测量结果显示出通常被认为在临床上有意义的改善程度。根据临床医生评估的临床全局改善感觉(CGI-I),18名儿童中有16名改善。CGI-I均分为2.4。10名儿童得分为1(“明显改善”)或2(“很大改善”)。

根据照料者评估的照料者总体变化感觉(CIC),18名儿童中有15名改善。CIC均分为2.7。7名儿童得分为1(“明显改善”)或2(“很大改善”)。

Neuren其他费尔南-麦克德米德综合征以外的II期临床试验
Neuren还在进行NNZ-2591在其他三种神经发育障碍儿童的II期临床试验 – 皮特-霍普金斯综合征、安杰尔曼综合征和普拉德-威利综合征。2024年第二季度预计公布皮特-霍普金斯综合征试验的前期结果。这四个项目都获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药物地位,均在临床试验新药申请(IND)下开展。每种综合征都是严重损害神经发育的疾病,在儿童早期发病,且缺乏或有限的批准治疗选择。

费尔南-麦克德米德综合征概况
费尔南-麦克德米德综合征由染色体22的22q13区域的缺失或其他变化引起,该区域包含SHANK3基因,或者SHANK3基因的突变。费尔南-麦克德米德综合征也称为22q13缺失综合征。SHANK3基因编码支撑神经细胞之间突触结构的shank3蛋白。估计每8000-15000人中就有1人患有费尔南-麦克德米德综合征。目前尚无针对费尔南-麦克德米德综合征的特定治疗方法。

费尔南-麦克德米德综合征对患者及其父母和兄弟姐妹的生活质量影响极为严重。最常见的特征是中度至重度的发育和智力障碍以及发育延迟、语言延迟或缺失、自闭症样表现、低肌肉张力、运动延迟、轻度至重度癫痫、排便训练困难和进食问题。

关于Neuren
Neuren致力于开发治疗在儿童早期发病且缺乏或有限治疗选择的多种严重神经系统疾病的新药疗法。鉴于这些疾病的急迫未满足医疗需求,Neuren的所有项目在美国都获得了“孤儿药”地位。孤儿药地位旨在鼓励开发罕见和严重疾病的治疗方法。

DAYBUTEX(Trofinetide)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,适用于2岁及以上成人和儿童的瑞特综合征治疗。Neuren已将Trofinetide的全球独家许可授予Acadia制药公司进行开发和商业化。

Neuren的第二个候选药物NNZ-2591目前在费尔南-麦克德米德综合征、安杰尔曼综合征、皮特-霍普金斯综合征和普拉德-威利综合征的II期临床试验中。

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